Le plus haut niveau de preuve d’efficacité d’une innovation thérapeutique ou en prévention est donné par un essai randomisé contrôlé. Cette méthodologie expérimentale apporte la démonstration la plus rigoureuse de l’effet d’une innovation sur les critères de jugement mesurés au début et à la fin du protocole. Y a t’il des bénéfices sur des critères santé (cliniques, biologiques, psychologiques, socio-professionnels et/ou de survie), de qualité de vie (générique et/ou spécifique), de sécurité (incidents bénins et/ou graves) ou d’utilité (coûts/efficacité, coûts/utilité)? Quelles sont les chances qu’un traitement fonctionne?
Sans la démonstration de son efficacité, la valeur ajoutée d’une innovation dans les INM reste sujette à discussions, à des doutes, à des manipulations en tout genre. Ses chances de remboursement par la collectivité risquent d’être compromises. Le Blog en Santé vise à mieux faire connaître les études cliniques entraînant le meilleur niveau de preuve selon la classification de l’Evidence Based Medicine.
De quelle comparaison s’agit-il?
Une intervention non médicamenteuse est efficace si son administration à des personnes d’un groupe expérimental montre un bénéfice supérieur à un groupe contrôle ne prenant aucun traitement, prenant un placebo ou suivant un soin courant dans le cadre d’un essai randomisé contrôlé. Statistiquement et cliniquement, il doit donc exister une différence significative entre le groupe intervention et le groupe contrôle à l’issue de l’intervention. Autrement dit, une évolution statistiquement significative dans le temps d’un groupe de patients ne suffit pas à démontrer l’efficacité d’une intervention non médicamenteuse.
Le message général
L’efficacité n’est pas pas synonyme de satisfaction. Un réel bénéfice santé, autrement dit, une valeur ajoutée sur l’état de santé et sur la qualité de vie, devrait être constatée par un essai randomisé contrôlé. Faire attention aux messages confondant les deux.
Le message pour les professionnels de santé
Démontrer l’efficacité d’une innovation sur la santé signifie apporter la preuve irréfutable de son effet sur un ou plusieurs critères de jugement sur la base d’un nombre suffisant de personnes et d’une puissance statistique significative. Montrer n’est pas démontrer. Cette démonstration passe généralement par la méthodologie de l’essai randomisé contrôlé.
Le message pour les chercheurs
Démontrer l’efficacité d’une innovation sur la santé signifie apporter la preuve irréfutable de son effet sur un ou plusieurs critères sur la base d’un nombre suffisant de personnes et d’une puissance statistique donnée (Cucherat, 2013). Montrer n’est pas démontrer. La démonstration d’efficacité passe par l’essai randomisé contrôlé.
Le message pour les décideurs
Démontrer l’efficacité d’une innovation sur la santé signifie apporter la preuve irréfutable de son effet sur un ou plusieurs critères sur la base d’un nombre suffisant de personnes et d’une puissance statistique donnée (Cucherat, 2013). Montrer n’est pas démontrer. La démonstration d’efficacité passe par l’essai randomisé contrôlé.